Anh: Em bé 1 tuổi thoát khỏi bệnh ung thư máu nhờ chỉnh sửa gien

Ung thư là một căn bệnh “tử thần” bởi trên thế giới hiện chưa có loại thuốc nào điều trị được căn bệnh này. Tuy nhiên, một bé trai 1 tuổi ở Anh đã may mắn thoát khỏi bệnh ung thư máu nhờ phương pháp chỉnh sửa gen, qua đó mang lại hy vọng sống cho hàng triệu bệnh nhân mắc bệnh ung thư...

Hành trình điều trị ung thư máu của cậu bé 3 tháng tuổi

Bé Layla, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lúc 3 tháng tuổi và đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gen sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường.

Bé Layla Richards

Trong cuộc họp báo ngày 5-11 tại Paul Veys - giáo sư tại GOSH  trưởng nhóm điều trị cho bé Layla cho biết "Bệnh bạch cầu của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ" "Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này".

Liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gien

Theo The Guardian, liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gen do các nhà khoa học tại GOSH và ĐH College London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu.

Cách thức bao gồm thêm các gen mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gien được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo BBC, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn,  tuy nhiên liệu pháp điều trị đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa.

Được biết, Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm 2016. Đặc biệt, công nghệ này đã tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu trong vòng 20 năm qua.

Tổng hợp